Nephrogen
Nephrogen es una empresa biotecnológica en etapa inicial que desarrolla terapias génicas curativas para enfermedades renales que ponen en peligro la vida. La compañía se centra en desarrollar nuevas soluciones genéticas para enfermedades renales crónicas como la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD).
Aspectos destacados del producto
- Efecto terapéutico máximo: Hemos desarrollado un método no invasivo para administrar terapia génica localmente al riñón utilizando una propiedad intelectual de vanguardia.
- Entrega precisa: Hemos diseñado nuevos virus AAV a través de la evolución dirigida que se dirigen al riñón con una eficiencia 100 veces mayor que los AAV existentes.
- Enfoque personalizado: Estamos buscando varios objetivos genéticos únicos en PKD1, el gen que causa la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD).
Casos de uso
- Enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD): Una enfermedad genética común que afecta a más de 600,000 estadounidenses y no tiene cura ni tratamiento efectivo.
- Enfermedades renales crónicas: Nephrogen apunta a desarrollar terapias génicas para una variedad de enfermedades renales.
- Enfermedades renales: Otros casos de uso incluyen el desarrollo de terapias génicas para la insuficiencia renal.
Público objetivo
Nephrogen se dirige a pacientes con enfermedades renales que ponen en peligro la vida, como la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD), nefrólogos e instituciones de investigación.
