NephrogenTerapias génicas curativas para enfermedades renales

Nephrogen: Terapias génicas curativas para enfermedades renales

Revolucionando el tratamiento de las enfermedades renales

Nephrogen es una empresa biotecnológica pionera en etapa de siembra dedicada al desarrollo de terapias génicas curativas para enfermedades renales potencialmente mortales. Nuestro enfoque principal es la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD), una condición que afecta a 600,000 estadounidenses sin cura ni tratamiento efectivo actual.

Características clave

• Terapias génicas curativas: Utilizando la edición del genoma CRISPR-Cas y sistemas avanzados de entrega de ácidos nucleicos como los virus adenoasociados (AAV).
• Entrega no invasiva: Métodos innovadores para la entrega local de terapia génica al riñón.
• Terapia de precisión: Virus AAV diseñados con una eficiencia 100 veces mejor en la orientación del riñón.
• Enfoque personalizado: Dirigirse a mutaciones genéticas únicas en PKD1, el gen responsable de ADPKD.
• Descubrimiento rápido de fármacos: Aprovechando la visión por ordenador y la detección de alto rendimiento (HTS) para descubrir nuevos fármacos de moléculas pequeñas.

Casos de uso

• Tratamiento de ADPKD: Proporcionar una posible cura para la enfermedad renal poliquística autosómica dominante.
• Otras enfermedades renales quísticas: Expandir las opciones de investigación y tratamiento para afecciones como la nefropatía.

Precios

Nephrogen se encuentra actualmente en la etapa de siembra, centrándose en la investigación y el desarrollo. Los detalles de los precios de nuestras terapias se proporcionarán a medida que avancemos a través de los ensayos clínicos y las aprobaciones regulatorias.

Equipos

Liderazgo

• Demetri Maxim: Fundador y CEO, con amplia experiencia en investigación en enfermedades renales.
• Vivek Bhalla, MD: Asesor médico jefe, profesor asociado de medicina (nefrología) en la Universidad de Stanford.

Equipo de investigación

• Maggie Thompson: Asociada de investigación, especializada en ciencias biomoleculares y salud pública.
• Najani Johnson: Pasante de biología computacional, centrada en el descubrimiento de fármacos y el aprendizaje automático.
• Miriam Rivera Moreno: Investigadora científica emergente, con experiencia en bioingeniería y biología sintética.

Asesores

• George Church, PhD: Profesor de genética en la Facultad de Medicina de Harvard.
• Avnesh Thakor, MD, PhD: Profesor asociado de radiología en la Universidad de Stanford.
• Mark Kay, MD, PhD: Profesor de genética en la Universidad de Stanford.
• Terry Watnick, MD: Director del Consorcio de Recursos de Investigación de la Enfermedad Renal Poliquística.
• Vishal Patel, MD: Profesor de medicina/nefrología en el Centro Médico UT Southwestern.
• Ron Perrone, MD: Profesor de nefrología en la Escuela de Medicina de la Universidad de Tufts.
• Shelley Amster: Fundadora de ShelleyCO, consultora de desarrollo empresarial.
• Jan Liphardt, PhD: Profesor asociado de bioingeniería en la Universidad de Stanford.

Nephrogen se compromete a transformar el panorama del tratamiento de las enfermedades renales a través de terapias génicas innovadoras y un equipo dedicado de expertos.