नेफ्रोजन
नेफ्रोजन एक सीड-स्टेज बायोटेक कंपनी है जो जीवन के लिए खतरा पैदा करने वाली किडनी की बीमारियों के लिए उपचारात्मक जीन थेरेपी विकसित कर रही है। कंपनी ऑटोसोमल डोमिनेंट पॉलीसिस्टिक किडनी डिजीज (एडीपीकेडी) जैसी पुरानी किडनी की बीमारियों के लिए नए आनुवंशिक समाधान विकसित करने पर ध्यान केंद्रित कर रही है।
उत्पाद हाइलाइट
- अधिकतम चिकित्सीय प्रभाव: हमने किडनी में स्थानीय रूप से जीन थेरेपी देने के लिए एक गैर-आक्रामक तरीका विकसित किया है जो ब्रेकथ्रू फाइल किए गए आईपी का उपयोग करता है।
- सटीक वितरण: हमने निर्देशित विकास के माध्यम से उपन्यास एएवी वायरस को इंजीनियर किया है जो मौजूदा एएवी की तुलना में 100 गुना बेहतर दक्षता के साथ किडनी को लक्षित करते हैं।
- व्यक्तिगत दृष्टिकोण: हम PKD1 में कई अद्वितीय जीन लक्ष्यों का पीछा कर रहे हैं, जो जीन ऑटोसोमल डोमिनेंट पॉलीसिस्टिक किडनी डिजीज (एडीपीकेडी) का कारण बनता है।
उपयोग के मामले
- ऑटोसोमल डोमिनेंट पॉलीसिस्टिक किडनी डिजीज (एडीपीकेडी): एक सामान्य आनुवंशिक बीमारी जो 600,000 से अधिक अमेरिकियों को प्रभावित करती है और इसका कोई इलाज या प्रभावी उपचार नहीं है।
- क्रोनिक किडनी डिजीज: नेफ्रोजन विभिन्न प्रकार की किडनी बीमारियों के लिए जीन थेरेपी विकसित करने का लक्ष्य रखता है।
- किडनी रोग: अन्य उपयोग के मामलों में किडनी फेलियर के लिए जीन थेरेपी विकसित करना शामिल है।
लक्षित दर्शक
नेफ्रोजन ऑटोसोमल डोमिनेंट पॉलीसिस्टिक किडनी डिजीज (एडीपीकेडी) जैसी जीवन के लिए खतरा पैदा करने वाली किडनी की बीमारियों से पीड़ित रोगियों, नेफ्रोलॉजिस्ट और शोध संस्थानों को लक्षित करता है।
