Nephrogenगुर्दे की बीमारियों के लिए उपचारात्मक जीन थेरेपी

नेफ्रोजन: गुर्दे की बीमारियों के लिए उपचारात्मक जीन थेरेपी

गुर्दे की बीमारी के उपचार में क्रांति लाना

नेफ्रोजन एक अग्रणी बीज-चरण बायोटेक कंपनी है जो जीवन के लिए खतरा पैदा करने वाली गुर्दे की बीमारियों के लिए उपचारात्मक जीन थेरेपी विकसित करने के लिए समर्पित है। हमारा प्राथमिक ध्यान ऑटोसोमल डोमिनेंट पॉलीसिस्टिक किडनी डिजीज (ADPKD) पर है, एक ऐसी स्थिति जो 600,000 अमेरिकियों को प्रभावित करती है, जिसका वर्तमान में कोई इलाज या प्रभावी उपचार नहीं है।

प्रमुख विशेषताएं

• उपचारात्मक जीन थेरेपी: CRISPR-Cas जीनोम संपादन और एडेनो-एसोसिएटेड वायरस (AAVs) जैसे उन्नत न्यूक्लिक एसिड डिलीवरी सिस्टम का उपयोग करना।
• गैर-आक्रामक वितरण: गुर्दे को स्थानीय जीन थेरेपी वितरण के लिए नवीन तरीके।
• सटीक थेरेपी: गुर्दे को लक्षित करने में 100 गुना बेहतर दक्षता वाले इंजीनियर किए गए AAV वायरस।
• वैयक्तिकृत दृष्टिकोण: PKD1 में अद्वितीय जीन उत्परिवर्तन को लक्षित करना, जो ADPKD के लिए जिम्मेदार जीन है।
• तेजी से ड्रग डिस्कवरी: नए छोटे अणु दवाओं की खोज के लिए कंप्यूटर विजन और उच्च-थ्रूपुट स्क्रीनिंग (HTS) का लाभ उठाना।

उपयोग के मामले

• ADPKD उपचार: ऑटोसोमल डोमिनेंट पॉलीसिस्टिक किडनी डिजीज के लिए एक संभावित इलाज प्रदान करना।
• अन्य सिस्टिक किडनी डिजीज: नेफ्रोनोफ्थिसिस जैसी स्थितियों के लिए अनुसंधान और उपचार विकल्पों का विस्तार करना।

मूल्य निर्धारण

नेफ्रोजन वर्तमान में बीज चरण में है, जो अनुसंधान और विकास पर केंद्रित है। हमारी चिकित्सा के लिए मूल्य निर्धारण विवरण क्लिनिकल परीक्षणों और नियामक अनुमोदन के माध्यम से आगे बढ़ने पर प्रदान किए जाएंगे।

टीमें

नेतृत्व

• डेमेट्री मैक्सिम: संस्थापक और सीईओ, गुर्दे की बीमारियों में व्यापक शोध अनुभव के साथ।
• विवेक भल्ला, एमडी: मुख्य चिकित्सा सलाहकार, स्टैनफोर्ड विश्वविद्यालय में चिकित्सा (नेफ्रोलॉजी) के एसोसिएट प्रोफेसर।

अनुसंधान दल

• मैगी थॉम्पसन: अनुसंधान सहयोगी, जैव आणविक विज्ञान और सार्वजनिक स्वास्थ्य में विशेषज्ञता।
• नाजानी जॉनसन: कम्प्यूटेशनल बायोलॉजी इंटर्न, ड्रग डिस्कवरी और मशीन लर्निंग पर ध्यान केंद्रित।
• मिरीयम रिवेरा मोरेनो: उभरते वैज्ञानिक फेलो, जैव इंजीनियरिंग और सिंथेटिक जीव विज्ञान में पृष्ठभूमि के साथ।

सलाहकार

• जॉर्ज चर्च, पीएचडी: हार्वर्ड मेडिकल स्कूल में आनुवंशिकी के प्रोफेसर।
• अवनेश ठाकुर, एमडी, पीएचडी: स्टैनफोर्ड विश्वविद्यालय में रेडियोलॉजी के एसोसिएट प्रोफेसर।
• मार्क के, एमडी, पीएचडी: स्टैनफोर्ड विश्वविद्यालय में आनुवंशिकी के प्रोफेसर।
• टेरी वॉटनिक, एमडी: पॉलीसिस्टिक किडनी डिजीज रिसर्च रिसोर्स कंसोर्टियम के निदेशक।
• विशाल पटेल, एमडी: यूटी साउथवेस्टर्न मेडिकल सेंटर में मेडिसिन/नेफ्रोलॉजी के प्रोफेसर।
• रॉन पेरोन, एमडी: टफ्ट्स यूनिवर्सिटी स्कूल ऑफ मेडिसिन में नेफ्रोलॉजी के प्रोफेसर।
• शेली एम्स्टर: शेलीसीओ के संस्थापक, व्यवसाय विकास सलाहकार।
• जन लिपहार्ट, पीएचडी: स्टैनफोर्ड विश्वविद्यालय में बायोइंजीनियरिंग के एसोसिएट प्रोफेसर।

नेफ्रोजन अभिनव जीन थेरेपी और विशेषज्ञों की एक समर्पित टीम के माध्यम से गुर्दे की बीमारी के उपचार के परिदृश्य को बदलने के लिए प्रतिबद्ध है।