Nephrogen
Nephrogen adalah perusahaan bioteknologi tahap awal yang mengembangkan terapi gen kuratif untuk penyakit ginjal yang mengancam jiwa. Perusahaan ini berfokus pada pengembangan solusi genetik baru untuk penyakit ginjal kronis seperti penyakit ginjal polikistik autosom dominan (ADPKD).
Sorotan Produk
- Efek terapeutik maksimum: Kami telah mengembangkan metode non-invasif untuk mengirimkan terapi gen secara lokal ke ginjal menggunakan IP yang diajukan terobosan.
- Pengiriman presisi: Kami telah merekayasa virus AAV baru melalui evolusi terarah yang menargetkan ginjal dengan efisiensi 100 kali lebih baik daripada AAV yang ada.
- Pendekatan yang dipersonalisasi: Kami mengejar beberapa target gen unik di PKD1, gen yang menyebabkan penyakit ginjal polikistik autosom dominan (ADPKD).
Kasus Penggunaan
- Penyakit ginjal polikistik autosom dominan (ADPKD): Penyakit genetik umum yang memengaruhi lebih dari 600.000 orang Amerika dan tidak memiliki obat atau pengobatan yang efektif.
- Penyakit ginjal kronis: Nephrogen menargetkan untuk mengembangkan terapi gen untuk berbagai penyakit ginjal.
- Penyakit ginjal: Kasus penggunaan lainnya termasuk pengembangan terapi gen untuk gagal ginjal.
Audiens Target
Nephrogen menargetkan pasien dengan penyakit ginjal yang mengancam jiwa, seperti penyakit ginjal polikistik autosom dominan (ADPKD), ahli ginjal, dan lembaga penelitian.