Nephrogen腎臓病のための治療遺伝子療法

Nephrogen: 腎臓病のための治療遺伝子療法

腎臓病の治療に革命を起こす

Nephrogenは、命に関わる腎臓病に対する治療遺伝子療法の開発に特化した、シードステージのバイオテクノロジー企業です。私たちの主な焦点は、600,000人のアメリカ人に影響を与え、現在治療法も有効な治療法もない常染色体優性多発性嚢胞腎（ADPKD）です。

主要な機能

• 治療遺伝子療法: CRISPR-Casゲノム編集とアデノ随伴ウイルス（AAV）などの高度な核酸デリバリーシステムを活用
• 非侵襲的デリバリー: 腎臓への局所遺伝子療法デリバリーのための革新的な方法
• 精密療法: 腎臓を標的にする効率が100倍向上した、エンジニアリングされたAAVウイルス
• 個別化されたアプローチ: ADPKDの原因となる遺伝子であるPKD1のユニークな遺伝子変異を標的にする
• 迅速な薬物発見: 新しい小分子薬の発見のために、コンピュータービジョンとハイスループットスクリーニング（HTS）を活用

ユースケース

• ADPKD治療: 常染色体優性多発性嚢胞腎の潜在的な治療法を提供
• その他の嚢胞性腎臓病: ネフロン癆などの疾患に対する研究と治療の選択肢を拡大

価格

Nephrogenは現在、研究開発に重点を置いたシードステージにあります。治療法の価格の詳細については、臨床試験と規制当局の承認を経て、情報提供いたします。

チーム

リーダーシップ

• Demetri Maxim: 創設者兼CEO、腎臓病の研究経験が豊富
• Vivek Bhalla, MD: 最高医療責任者、スタンフォード大学医学部（腎臓病学）准教授

研究チーム

• Maggie Thompson: 研究員、生体分子科学と公衆衛生を専門とする
• Najani Johnson: 計算生物学インターン、創薬と機械学習に焦点を当てる
• Miriam Rivera Moreno: 新進気鋭の科学者フェロー、バイオエンジニアリングと合成生物学のバックグラウンドを持つ

アドバイザー

• George Church, PhD: ハーバード大学医学部遺伝学教授
• Avnesh Thakor, MD, PhD: スタンフォード大学放射線学准教授
• Mark Kay, MD, PhD: スタンフォード大学遺伝学教授
• Terry Watnick, MD: 多発性嚢胞腎研究リソースコンソーシアムディレクター
• Vishal Patel, MD: UTサウスウェスタンメディカルセンター医学部/腎臓病学教授
• Ron Perrone, MD: タフツ大学医学部腎臓病学教授
• Shelley Amster: ShelleyCO創設者、事業開発コンサルタント
• Jan Liphardt, PhD: スタンフォード大学バイオエンジニアリング准教授

Nephrogenは、革新的な遺伝子療法と専門家チームによって、腎臓病の治療の状況を一変させることを目指しています。