NephrogenTerapias gênicas curativas para doenças renais

Nephrogen: Terapias gênicas curativas para doenças renais

Revolucionando o tratamento de doenças renais

Nephrogen é uma empresa de biotecnologia em estágio inicial de sementes dedicada ao desenvolvimento de terapias gênicas curativas para doenças renais potencialmente fatais. Nosso foco principal é a doença renal policística autossômica dominante (ADPKD), uma condição que afeta 600.000 americanos sem cura ou tratamento eficaz atualmente.

Recursos-chave

• Terapias gênicas curativas: Utilizando a edição do genoma CRISPR-Cas e sistemas avançados de entrega de ácidos nucléicos como vírus adeno-associados (AAVs).
• Entrega não invasiva: Métodos inovadores para a entrega local de terapia gênica ao rim.
• Terapia de precisão: Vírus AAV projetados com eficiência 100 vezes melhor na direcionamento do rim.
• Abordagem personalizada: Alvo de mutações genéticas únicas no PKD1, o gene responsável pelo ADPKD.
• Descoberta rápida de medicamentos: Aproveitando a visão computacional e a triagem de alto rendimento (HTS) para descobrir novos medicamentos de moléculas pequenas.

Casos de uso

• Tratamento de ADPKD: Fornecendo uma possível cura para a doença renal policística autossômica dominante.
• Outras doenças renais císticas: Expandindo as opções de pesquisa e tratamento para condições como a nefropatia.

Preços

Nephrogen está atualmente na fase de semente, focando em pesquisa e desenvolvimento. Detalhes de preços para nossas terapias serão fornecidos à medida que avançarmos por meio de ensaios clínicos e aprovações regulatórias.

Equipes

Liderança

• Demetri Maxim: Fundador e CEO, com vasta experiência em pesquisa em doenças renais.
• Vivek Bhalla, MD: Conselheiro médico-chefe, Professor Associado de Medicina (Nefrologia) na Universidade de Stanford.

Equipe de pesquisa

• Maggie Thompson: Pesquisadora Associada, especializada em ciências biomoleculares e saúde pública.
• Najani Johnson: Estagiária de Biologia Computacional, focando em descoberta de medicamentos e aprendizado de máquina.
• Miriam Rivera Moreno: Pesquisadora Científica Emergente, com experiência em bioengenharia e biologia sintética.

Conselheiros

• George Church, PhD: Professor de Genética na Harvard Medical School.
• Avnesh Thakor, MD, PhD: Professor Associado de Radiologia na Universidade de Stanford.
• Mark Kay, MD, PhD: Professor de Genética na Universidade de Stanford.
• Terry Watnick, MD: Diretor do Consórcio de Recursos de Pesquisa de Doença Renal Policística.
• Vishal Patel, MD: Professor de Medicina/Nefrologia no UT Southwestern Medical Center.
• Ron Perrone, MD: Professor de Nefrologia na Tufts University School of Medicine.
• Shelley Amster: Fundadora da ShelleyCO, consultora de desenvolvimento de negócios.
• Jan Liphardt, PhD: Professor Associado de Bioengenharia na Universidade de Stanford.

Nephrogen está comprometida em transformar o cenário do tratamento de doenças renais por meio de terapias gênicas inovadoras e uma equipe dedicada de especialistas.