Нефроген
Нефроген — это компания биологических технологий на ранней стадии, разрабатывающая лечебные генно-терапевтические методы для заболеваний почек, угрожающих жизни. Компания фокусируется на разработке новых генетических решений для хронических заболеваний почек, таких как аутосомно-доминантная поликистозная болезнь почек (АДПБК).
Основные характеристики продукта
- Максимальный терапевтический эффект: Мы разработали неинвазивный метод доставки генной терапии локально в почки с использованием прорывной запатентованной технологии.
- Точная доставка: Мы разработали новые вирусы AAV с помощью направленной эволюции, которые с точностью нацелены на почки с эффективностью в 100 раз выше, чем у существующих AAV.
- Персонализированный подход: Мы исследуем несколько уникальных мишеней генов в PKD1 — гене, вызывающем аутосомно-доминантную поликистозную болезнь почек (АДПБК).
Сценарии использования
- Аутосомно-доминантная поликистозная болезнь почек (АДПБК): Распространенное генетическое заболевание, которое поражает более 600 000 американцев и не имеет лечения или эффективного лечения.
- Хронические заболевания почек: Нефроген стремится разработать генно-терапевтические методы для лечения различных заболеваний почек.
- Заболевания почек: Другие сценарии использования включают разработку генно-терапевтических методов для почечной недостаточности.
Целевая аудитория
Нефроген нацелен на пациентов с заболеваниями почек, угрожающими жизни, такими как аутосомно-доминантная поликистозная болезнь почек (АДПБК), нефрологов и исследовательские институты.
