Nephrogen: Генетические терапии для лечения заболеваний почек

Революционизация лечения заболеваний почек

Nephrogen - это пионерская биотехнологическая компания на ранней стадии, занимающаяся разработкой генетических терапий для лечения опасных для жизни заболеваний почек. Основное внимание мы уделяем аутосомно-доминантному поликистозу почек (АДПЧ), заболеванию, которое поражает 600 000 американцев и для которого в настоящее время нет лечения или эффективного лечения.

Ключевые особенности

• Генетические терапии: Использование редактирования генома CRISPR-Cas и передовых систем доставки нуклеиновых кислот, таких как аденоассоциированные вирусы (AAV).
• Безоперационная доставка: Инновационные методы локальной доставки генной терапии в почки.
• Прецизионная терапия: Модифицированные AAV-вирусы со 100-кратной эффективностью в нацеливании на почки.
• Персонализированный подход: Нацеливание на уникальные генетические мутации в PKD1, гене, ответственном за АДПЧ.
• Быстрое открытие лекарств: Использование компьютерного зрения и высокопроизводительного скрининга (HTS) для открытия новых лекарств малых молекул.

Сферы применения

• Лечение АДПЧ: Обеспечение потенциального лечения аутосомно-доминантного поликистоза почек.
• Другие кистозные заболевания почек: Расширение возможностей исследований и лечения таких заболеваний, как нефронофтизис.

Ценообразование

Nephrogen в настоящее время находится на стадии посевного финансирования, сосредоточившись на исследованиях и разработках. Детали ценообразования для наших терапий будут предоставлены по мере того, как мы будем продвигаться по клиническим испытаниям и получать разрешения регуляторных органов.

Команды

Руководство

• Демитри Максим: Основатель и генеральный директор, обладающий обширным опытом исследований заболеваний почек.
• Вивек Бхалла, доктор медицины: Главный медицинский советник, доцент кафедры медицины (нефрология) Стэнфордского университета.

Исследовательская группа

• Мэгги Томпсон: Исследовательский сотрудник, специализирующийся на биомолекулярных науках и общественном здравоохранении.
• Наджани Джонсон: Стажер по вычислительной биологии, специализирующийся на разработке лекарств и машинном обучении.
• Мириам Ривера Морено: Исследователь-новичок, специализирующийся на биоинженерии и синтетической биологии.

Советники

• Джордж Черч, доктор философии: Профессор генетики Гарвардской медицинской школы.
• Авнеш Такор, доктор медицины, доктор философии: Доцент кафедры радиологии Стэнфордского университета.
• Марк Кей, доктор медицины, доктор философии: Профессор генетики Стэнфордского университета.
• Терри Уотник, доктор медицины: Директор Консорциума исследовательских ресурсов по поликистозу почек.
• Вишал Патель, доктор медицины: Профессор медицины/нефрологии Юго-западного медицинского центра UT.
• Рон Перроне, доктор медицины: Профессор нефрологии Медицинской школы Университета Тафтса.
• Шелли Амстер: Основатель ShelleyCO, консультант по развитию бизнеса.
• Ян Лифардт, доктор философии: Доцент кафедры биоинженерии Стэнфордского университета.

Nephrogen стремится преобразовать ландшафт лечения заболеваний почек с помощью инновационных генетических терапий и преданной команде экспертов.