Nephrogen: Böbrek Hastalıkları için Tedavi Edici Gen Terapileri

Böbrek Hastalığı Tedavisinde Devrim

Nephrogen, yaşamı tehdit eden böbrek hastalıkları için tedavi edici gen terapileri geliştirmeye odaklanan, öncü bir tohum aşamasındaki biyoteknoloji şirketidir. Birincil odak noktamız, 600.000 Amerikalıyı etkileyen ve şu anda tedavi veya etkili bir tedavi bulunmayan otozomal dominant polikistik böbrek hastalığı (ADPKD)'dır.

Temel Özellikler

• Tedavi Edici Gen Terapileri: CRISPR-Cas genom düzenleme ve adeno-associated virüsler (AAV'ler) gibi gelişmiş nükleik asit dağıtım sistemlerini kullanarak.
• İnvaziv Olmayan Dağıtım: Böbreğe lokal gen terapisi dağıtımı için yenilikçi yöntemler.
• Hassas Tedavi: Böbreği hedeflemede 100 kat daha iyi verimlilik sağlayan tasarlanmış AAV virüsleri.
• Kişiselleştirilmiş Yaklaşım: ADPKD'den sorumlu gen olan PKD1'deki benzersiz gen mutasyonlarını hedefleme.
• Hızlı İlaç Keşfi: Yeni küçük moleküllü ilaçlar keşfetmek için bilgisayarlı görme ve yüksek verimli tarama (HTS) kullanma.

Kullanım Alanları

• ADPKD Tedavisi: Otozomal dominant polikistik böbrek hastalığı için potansiyel bir tedavi sağlama.
• Diğer Kistik Böbrek Hastalıkları: Nefronoftizi gibi durumlar için araştırma ve tedavi seçeneklerini genişletme.

Fiyatlandırma

Nephrogen şu anda araştırma ve geliştirmeye odaklanarak tohum aşamasındadır. Terapilerimiz için fiyatlandırma bilgileri, klinik denemelerden ve düzenleyici onaylardan geçtikçe sağlanacaktır.

Ekipler

Liderlik

• Demetri Maxim: Böbrek hastalıkları konusunda geniş araştırma deneyimine sahip Kurucusu ve CEO'su.
• Vivek Bhalla, MD: Baş Tıp Danışmanı, Stanford Üniversitesi Tıp Fakültesi (Nefroloji) Doçenti.

Araştırma Ekibi

• Maggie Thompson: Biyomoleküler bilim ve halk sağlığı konusunda uzmanlaşmış Araştırma Görevlisi.
• Najani Johnson: İlaç keşfi ve makine öğrenimi üzerine odaklanan Hesaplamalı Biyoloji Stajyeri.
• Miriam Rivera Moreno: Biyoenjinering ve sentetik biyoloji geçmişine sahip Yeni Başlayan Bilim İnsanı Bursiyeri.

Danışmanlar

• George Church, PhD: Harvard Tıp Fakültesi Genetik Profesörü.
• Avnesh Thakor, MD, PhD: Stanford Üniversitesi Radyoloji Doçenti.
• Mark Kay, MD, PhD: Stanford Üniversitesi Genetik Profesörü.
• Terry Watnick, MD: Polikistik Böbrek Hastalığı Araştırma Kaynakları Konsorsiyumu Direktörü.
• Vishal Patel, MD: UT Güneybatı Tıp Merkezi Tıp/Nefroloji Profesörü.
• Ron Perrone, MD: Tufts Üniversitesi Tıp Fakültesi Nefroloji Profesörü.
• Shelley Amster: ShelleyCO Kurucusu, iş geliştirme danışmanı.
• Jan Liphardt, PhD: Stanford Üniversitesi Biyoenjinering Doçenti.

Nephrogen, yenilikçi gen terapileri ve uzmanlardan oluşan özverili bir ekip ile böbrek hastalığı tedavisi manzarasını dönüştürmeye kararlıdır.