Nephrogen针对肾脏疾病的治疗性基因疗法

Nephrogen

Nephrogen 是一家种子阶段的生物技术公司，致力于开发针对危及生命的肾脏疾病的治愈性基因疗法。该公司专注于开发针对慢性肾脏病（如常染色体显性多囊肾病 (ADPKD)）的新型遗传解决方案。

产品亮点

• 最大治疗效果: 我们已经开发出一种非侵入性方法，利用突破性的专利技术将基因治疗局部输送到肾脏。
• 精确递送: 我们通过定向进化设计了新型 AAV 病毒，这些病毒以比现有 AAV 高出 100 倍的效率靶向肾脏。
• 个性化方法: 我们正在追寻 PKD1 中的几个独特基因靶点，PKD1 是导致常染色体显性多囊肾病 (ADPKD) 的基因。

使用案例

• 常染色体显性多囊肾病 (ADPKD): 这是一种影响超过 600,000 名美国人的常见遗传性疾病，目前还没有治愈或有效的治疗方法。
• 慢性肾脏病: Nephrogen 致力于开发针对多种肾脏疾病的基因疗法。
• 肾脏疾病: 其他使用案例包括开发针对肾衰竭的基因疗法。

目标受众

Nephrogen 针对患有危及生命的肾脏疾病（如常染色体显性多囊肾病 (ADPKD)）的患者、肾脏病学家和研究机构。