Nephrogen：针对肾脏疾病的治疗性基因疗法
彻底改变肾脏疾病治疗
Nephrogen 是一家处于种子阶段的先驱生物技术公司，致力于开发针对危及生命的肾脏疾病的治疗性基因疗法。我们的主要关注点是常染色体显性多囊肾病 (ADPKD)，这是一种影响 600,000 名美国人的疾病，目前没有治愈方法或有效治疗方法。
主要特点
- 治疗性基因疗法: 利用 CRISPR-Cas 基因组编辑和先进的核酸递送系统，例如腺相关病毒 (AAV)。
- 非侵入性递送: 用于将局部基因疗法递送至肾脏的创新方法。
- 精准疗法: 工程化 AAV 病毒，其靶向肾脏的效率提高了 100 倍。
- 个性化方法: 针对 PKD1 中独特的基因突变，该基因是 ADPKD 的致病基因。
- 快速药物发现: 利用计算机视觉和高通量筛选 (HTS) 来发现新的小型药物分子。
使用案例
- ADPKD 治疗: 为常染色体显性多囊肾病提供潜在的治愈方法。
- 其他囊性肾脏疾病: 扩展对肾小管肾炎等疾病的研究和治疗选择。
定价
Nephrogen 目前处于种子阶段，专注于研发。我们疗法的定价细节将在我们通过临床试验和监管审批推进时提供。
团队
领导层
- Demetri Maxim: 创始人兼首席执行官，在肾脏疾病研究方面拥有丰富的经验。
- Vivek Bhalla，医学博士: 首席医疗顾问，斯坦福大学医学系（肾脏病学）副教授。
研究团队
- Maggie Thompson: 研究助理，专门从事生物分子科学和公共卫生。
- Najani Johnson: 计算生物学实习生，专注于药物发现和机器学习。
- Miriam Rivera Moreno: 新兴科学家研究员，具有生物工程和合成生物学背景。
顾问
- George Church，博士: 哈佛医学院遗传学教授。
- Avnesh Thakor，医学博士，博士: 斯坦福大学放射学副教授。
- Mark Kay，医学博士，博士: 斯坦福大学遗传学教授。
- Terry Watnick，医学博士: 多囊肾研究资源联盟主任。
- Vishal Patel，医学博士: 德克萨斯大学西南医学中心医学系/肾脏病学教授。
- Ron Perrone，医学博士: 塔夫茨大学医学院肾脏病学教授。
- Shelley Amster: ShelleyCO 创始人，业务发展顾问。
- Jan Liphardt，博士: 斯坦福大学生物工程副教授。
Nephrogen 致力于通过创新基因疗法和一支敬业的专家团队来改变肾脏疾病治疗的格局。
